O tratamento para o diabetes tipo 1 passa por mudança com a ampliação do uso de uma terapia que atua antes do aparecimento dos sintomas clínicos. A Food and Drug Administration (FDA) autorizou, nesta quarta-feira (22), a expansão da indicação do medicamento Tzield para crianças a partir de 1 ano com diagnóstico de diabetes tipo 1 em estágio 2.
Ampliação do uso do Tzield no diabetes tipo 1
A decisão inclui pacientes que antes não estavam contemplados na indicação inicial. O Tzield, desenvolvido pela Sanofi, já era autorizado para pessoas com 08 anos ou mais. Agora, passa a ser indicado também para crianças menores, desde que estejam no estágio 2 da doença.
O objetivo do tratamento é retardar a progressão para o estágio 3 do diabetes tipo 1. Nesse estágio, surgem os sintomas e a necessidade de iniciar o uso de insulina de forma contínua.
O Tzield é um anticorpo monoclonal que atua no sistema imunológico. Ele interfere no processo que leva à destruição das células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina.
Estudo PETITE-T1D embasa decisão da FDA
A aprovação se baseia em dados do estudo clínico PETITE-T1D. Trata-se de um estudo de fase 4, aberto, com braço único e não randomizado. O objetivo foi avaliar segurança e farmacocinética do medicamento em crianças menores de oito anos.
O estudo incluiu 23 participantes com diagnóstico de diabetes tipo 1 em estágio 2. Os pacientes receberam infusão intravenosa do medicamento uma vez ao dia por 14 dias consecutivos.
O acompanhamento pode chegar a 26 meses. Esse período inclui triagem, tratamento e monitoramento dos participantes.
O que significa o estágio 2 do diabetes tipo 1
O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune progressiva. O sistema imunológico ataca as células beta do pâncreas.
A progressão da doença é dividida em estágios. No estágio 1, há presença de autoanticorpos, mas a glicose ainda está dentro da faixa considerada normal.
No estágio 2, além dos autoanticorpos, já existe alteração nos níveis de glicose no sangue. Esse quadro é chamado de disglicemia. Nesse momento, ainda não há sintomas clínicos.
O estágio 3 marca o início dos sintomas. Entre eles estão sede, aumento da frequência urinária, perda de peso e alteração visual. Nesse ponto, o tratamento exige uso de insulina.
Impacto do atraso na progressão da doença
O atraso na progressão para o estágio 3 pode alterar a rotina de crianças e famílias. Crianças pequenas dependem de cuidadores para o manejo do diabetes.
A fase inicial da vida apresenta desafios no controle glicêmico. A introdução de uma terapia que retarda a evolução da doença pode adiar a necessidade de insulinoterapia intensiva.
A professora de pediatria Kimber Simmons, do Barbara Davis Center, afirma que crianças pequenas apresentam risco de progressão rápida. Ela destaca que o atraso no avanço da doença pode ter impacto no cuidado diário.
Atuação do sistema imunológico no diabetes tipo 1
O ataque autoimune começa cedo em muitos casos. O sistema imunológico passa a destruir as células beta de forma progressiva.
O chefe global de desenvolvimento da Sanofi, Christopher Corsico, afirma que a intervenção precoce pode influenciar o curso da doença. O foco está em reduzir a perda da produção de insulina.
O Tzield atua nesse mecanismo. Ele modula a resposta imunológica, com o objetivo de preservar a função das células beta por mais tempo.
Situação regulatória do Tzield no Brasil e em outros países
O medicamento já possui aprovação em diferentes regiões. Entre elas estão União Europeia, Reino Unido, China, Canadá, Israel e Brasil.
Nesses locais, a indicação contempla adultos e crianças a partir de oito anos com diabetes tipo 1 em estágio 2.
A terapia também recebeu designação de medicamento órfão nos Estados Unidos. Esse tipo de classificação se aplica a doenças que afetam menos de 200 mil pessoas no país.
Novas avaliações em andamento
O Tzield segue em análise para outras indicações. A FDA avalia o uso do medicamento em pacientes com diagnóstico recente de diabetes tipo 1 em estágio 3.
Essa possibilidade inclui pessoas com oito anos ou mais. A proposta é verificar se a terapia pode retardar a progressão da doença mesmo após o início dos sintomas.
Os dados disponíveis ainda são limitados a estudos com pequeno número de participantes. O estudo PETITE-T1D não possui grupo controle. Esse desenho limita comparações diretas com outros tratamentos.
O acompanhamento de longo prazo ainda está em curso. Esse fator influencia a interpretação dos resultados sobre duração do efeito do medicamento.